QUẢNG CÁO

Mô hình tế bào gốc của bệnh tật: Mô hình bệnh bạch tạng đầu tiên được phát triển

Các nhà khoa học đã phát triển mô hình tế bào gốc đầu tiên của bệnh nhân mắc bệnh bạch tạng. Mô hình này sẽ giúp nghiên cứu các tình trạng mắt liên quan đến bệnh bạch tạng ở da (OCA).  

Stem ô không có chuyên môn. Chúng không thể thực hiện bất kỳ chức năng cụ thể nào trong cơ thể nhưng chúng có thể tự phân chia và tự đổi mới trong một thời gian dài và có khả năng trở nên chuyên biệt và phát triển thành nhiều loại khác nhau trong cơ thể như tế bào cơ, tế bào máu, tế bào não, v.v.  

Stem cells are present in our bodies at all stages of life, from embryo to adulthood. Embryonic stem cells (ESCs) or fetal tế bào gốc are seen in the earliest stage while adult stem cells which serve as a repair system for the body are seen in adulthood.  

Tế bào gốc có thể được nhóm thành bốn nhóm: tế bào gốc phôi (ESC), tế bào gốc trưởng thành, tế bào gốc ung thư (CSC) và tế bào gốc đa năng cảm ứng (iPSCs). Tế bào gốc phôi (ESCs) có nguồn gốc từ các tế bào khối bên trong của giai đoạn phôi nang của phôi động vật có vú được ba đến năm ngày tuổi. Chúng có thể tự đổi mới vô thời hạn và biệt hóa thành các loại tế bào của cả ba lớp mầm. Mặt khác, tế bào gốc trưởng thành đóng vai trò như một hệ thống sửa chữa để duy trì cân bằng nội môi của tế bào trong các mô. Chúng có thể thay thế các tế bào chết hoặc bị thương nhưng có tiềm năng tăng sinh và biệt hóa hạn chế so với ESC. Tế bào gốc ung thư (CSC) phát sinh từ các tế bào gốc bình thường trải qua đột biến gen. Chúng khởi phát các khối u hình thành một khuẩn lạc lớn hoặc các dòng vô tính. Tế bào gốc ung thư đóng vai trò quan trọng trong các khối u ác tính, do đó việc nhắm mục tiêu vào chúng có thể cung cấp cách điều trị ung thư.  

Tế bào gốc đa năng cảm ứng (iPSCs) có nguồn gốc từ tế bào xôma trưởng thành. Tính đa năng của chúng được tạo ra một cách nhân tạo trong phòng thí nghiệm bằng cách lập trình lại các tế bào xôma thông qua gen và các yếu tố khác. iPSCs giống như tế bào gốc phôi trong quá trình tăng sinh và biệt hóa. IPSC đầu tiên được Yamanaka phát triển từ nguyên bào sợi của chuột vào năm 2006. Kể từ đó, một số iPSC của người đã được phát triển từ các mẫu bệnh phẩm cụ thể. Vì di truyền của bệnh nhân được phản ánh trong di truyền của iPSCs, các tế bào soma được lập trình lại này được sử dụng để tạo mô hình các bệnh di truyền và đã tạo ra một cuộc cách mạng trong việc nghiên cứu các rối loạn di truyền ở người.  

Mô hình là một động vật hoặc các tế bào hiển thị tất cả hoặc một số quá trình bệnh lý được quan sát thấy trong một căn bệnh thực tế. Sự sẵn có của một mô hình thử nghiệm là rất quan trọng để hiểu được sự phát triển của bệnh ở cấp độ tế bào và phân tử, giúp phát triển các liệu pháp để điều trị. Một mô hình giúp hiểu được bệnh phát triển như thế nào và trong việc thử nghiệm các phương pháp điều trị tiềm năng. Ví dụ, người ta có thể xác định các mục tiêu thuốc hiệu quả với sự trợ giúp của mô hình hoặc sàng lọc các phân tử nhỏ có thể làm giảm mức độ nghiêm trọng và ngăn chặn sự tiến triển của bệnh. Mô hình động vật từ lâu đã được sử dụng nhưng có một số nhược điểm. Hơn nữa, các mô hình động vật không phù hợp với các rối loạn di truyền do sự khác biệt về gen. Hiện nay, tế bào gốc của con người (đa năng phôi và cảm ứng) ngày càng được sử dụng nhiều hơn để làm mô hình bệnh tật cho con người.  

Mô hình bệnh tật bằng cách sử dụng iPSCs của con người đã được thực hiện thành công cho một số điều kiện chẳng hạn như xơ cứng bên, rối loạn máu, tiểu đường, bệnh Huntington, teo cơ tủy sống, v.v. Có rất nhiều mô hình iPSC của con người bệnh thần kinh ở người, bệnh tim bẩm sinh và các rối loạn di truyền khác.  

Tuy nhiên, mô hình bệnh bạch tạng iPSC ở người không có sẵn cho đến ngày 11 tháng 2022 năm XNUMX khi các nhà khoa học tại Viện Mắt Quốc gia (NEI), một bộ phận của Viện Y tế Quốc gia (NIH) báo cáo đã phát triển một mô hình in vitro dựa trên iPSC ở người cho bạch tạng da (OCA) 

Bạch tạng da (OCA) là một rối loạn di truyền ảnh hưởng đến sắc tố ở mắt, da và tóc. Các bệnh nhân bị các vấn đề về mắt như giảm thị lực được điều chỉnh tốt nhất, giảm sắc tố mắt, bất thường trong phát triển hố mắt và / hoặc giao cắt bất thường của các sợi thần kinh thị giác. Người ta cho rằng cải thiện sắc tố mắt có thể ngăn ngừa hoặc giải cứu một số khiếm khuyết về thị lực.  

Các nhà nghiên cứu đã phát triển một mô hình in-vitro để nghiên cứu các khiếm khuyết sắc tố trong biểu mô sắc tố võng mạc ở người (RPE) và cho thấy rằng mô biểu mô sắc tố võng mạc có nguồn gốc trong ống nghiệm từ các bệnh nhân tổng hợp lại các khiếm khuyết sắc tố được thấy trong bệnh bạch tạng. Điều này rất thú vị vì các mô hình động vật bị bạch tạng không phù hợp và có giới hạn các dòng tế bào của con người để nghiên cứu sự hình thành hắc tố và các khiếm khuyết về sắc tố. OCA1A- và OCA2-iPSCs từ bệnh nhân được phát triển trong nghiên cứu này có thể là nguồn tế bào có thể tái tạo và tái tạo để sản xuất các loại tế bào và / hoặc mô đích. Các mô OCA có nguồn gốc trong ống nghiệm và OCA-iRPE sẽ cho phép hiểu sâu hơn về cách thức hình thành sắc tố melanin diễn ra và xác định các phân tử liên quan đến các khuyết tật về sắc tố, đồng thời thăm dò thêm để tìm ra sự khác biệt về phân tử và / hoặc sinh lý học. 

Đây là một bước tiến rất quan trọng nhằm hướng tới mục tiêu điều trị các bệnh liên quan đến bệnh bạch tạng ở da (OCA).  

***

Tài liệu tham khảo:  

  1. Avior, Y., Sagi, I. & Benvenisty, N. Tế bào gốc đa năng trong mô hình bệnh tật và khám phá thuốc. Nat Rev Mol Cell Biol 17, 170–182 (2016). https://doi.org/10.1038/nrm.2015.27 
  1. Chamberlain S., 2016. Mô hình bệnh tật bằng cách sử dụng iPSCs ở người. Di truyền học phân tử ở người, Tập 25, Ấn bản R2, ngày 1 tháng 2016 năm 173, Trang R181 – RXNUMX, https://doi.org/10.1093/hmg/ddw209  
  1. Bai X., 2020. Mô hình hóa bệnh dựa trên tế bào gốc và liệu pháp tế bào. Ô 2020, 9 (10), 2193; https://doi.org/10.3390/cells9102193  
  1. George A., et al 2022. Mô hình hóa bệnh trong ống nghiệm đối với bệnh bạch tạng ngoài da loại I và II bằng cách sử dụng biểu mô sắc tố võng mạc có nguồn gốc từ tế bào gốc đa năng do con người gây ra (2022). Báo cáo Tế bào gốc. Tập 17, Phát hành 1, P173-186, ngày 11 tháng 2022 năm XNUMX DOI: https://doi.org/10.1016/j.stemcr.2021.11.016 

***

Umesh Prasad
Umesh Prasad
Nhà báo khoa học | Biên tập viên sáng lập tạp chí Khoa học Châu Âu

Theo dõi bản tin của chúng tôi

Để được cập nhật tất cả các tin tức mới nhất, ưu đãi và thông báo đặc biệt.

Hầu hết các bài viết được ưa thích

Một cách sản xuất oxy mới trong đại dương

Một số vi sinh vật ở biển sâu tạo ra oxy trong ...

Mars Rovers: Hai thập kỷ hạ cánh của Tinh thần và Cơ hội trên bề mặt của...

Hai thập kỷ trước, hai tàu thăm dò sao Hỏa Spirit và Opportunity...

Phương pháp tiếp cận mới để 'tái sử dụng' các loại thuốc hiện có cho COVID-19

Sự kết hợp giữa phương pháp tiếp cận sinh học và tính toán để nghiên cứu ...
- Quảng cáo -
94,555Người hâm mộNhư
47,688Người theo dõiTheo
1,772Người theo dõiTheo
30Thuê baoTheo dõi