Concizumab (Alhemo) cho bệnh Hemophilia A hoặc B có chất ức chế

Concizumab (tên thương mại, (Alhemo), một kháng thể đơn dòng đã được FDA chấp thuận vào ngày 20 tháng 2024 năm 16 để ngăn ngừa các đợt chảy máu ở những bệnh nhân mắc bệnh ưa chảy máu A có chất ức chế yếu tố VIII hoặc bệnh ưa chảy máu B có chất ức chế yếu tố IX. Thuốc này đã được Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) chấp thuận cách đây vài ngày vào ngày 2024 tháng XNUMX năm XNUMX cho cùng chỉ định.  

Một số bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông dùng “thuốc yếu tố đông máu” để điều trị tình trạng rối loạn chảy máu của họ phát triển kháng thể (chống lại thuốc yếu tố đông máu). Các kháng thể được hình thành ức chế tác dụng của “thuốc yếu tố đông máu” khiến chúng kém hiệu quả hơn. Tình trạng này hiện đang được điều trị bằng cách tạo ra khả năng dung nạp miễn dịch thông qua việc tiêm hàng ngày các yếu tố đông máu. Việc chấp thuận Concizumab (Alhemo) cung cấp cho những bệnh nhân như vậy một phương pháp điều trị thay thế.  

Concizumab được dùng hàng ngày bằng cách tiêm dưới da.  

Việc chấp thuận Alhemo dựa trên đánh giá về tính an toàn và hiệu quả của thuốc trong một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3, nhãn mở, đa quốc gia, đa trung tâm. Trong thử nghiệm, tỷ lệ chảy máu hàng năm (ABR) đã giảm 86% đối với nhóm điều trị bằng Alhemo so với nhóm không điều trị dự phòng.  

Rối loạn chảy máu trong bệnh máu khó đông là do thiếu các yếu tố đông máu. Bệnh máu khó đông A là do thiếu yếu tố đông máu VIII, trong khi bệnh máu khó đông B là do nồng độ yếu tố IX thấp. Thiếu yếu tố chức năng XI là nguyên nhân gây ra bệnh máu khó đông C. Những tình trạng này được điều trị bằng cách truyền yếu tố đông máu được chuẩn bị thương mại hoặc một sản phẩm không phải yếu tố như là sự thay thế chức năng cho yếu tố bị thiếu.  

Octocog alfa (Advate), là phiên bản 'biến đổi gen sử dụng công nghệ DNA' của yếu tố đông máu VIII, thường được sử dụng để phòng ngừa cũng như điều trị theo yêu cầu bệnh ưa chảy máu A. Đối với bệnh ưa chảy máu B, nonacog alfa (BeneFix), là phiên bản biến đổi gen của yếu tố đông máu IX thường được sử dụng.  

Hympavzi (marstacimab-hncq), một kháng thể đơn dòng của con người nhắm vào “chất ức chế con đường yếu tố mô” gần đây đã được chấp thuận là một loại thuốc mới để ngăn ngừa các đợt chảy máu ở những người mắc bệnh máu khó đông A hoặc máu khó đông B.   

*** 

Tài liệu tham khảo:  

1. FDA chấp thuận thuốc ngăn ngừa hoặc giảm tần suất các đợt chảy máu cho bệnh nhân mắc bệnh ưa chảy máu A có chất ức chế hoặc bệnh ưa chảy máu B có chất ức chế. Đăng ngày 20 tháng 2024 năm XNUMX. Có tại https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-drug-prevent-or-reduce-frequency-bleeding-episodes-patients-hemophilia-inhibitors-or 

2. EMA. Alhemo – Concizumab. Có sẵn https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/alhemo và https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1881.htm  

3. NHS. Điều trị bệnh máu khó đông. Có sẵn tại https://www.nhs.uk/conditions/haemophilia/treatment/ 

4. CDC. Điều trị bệnh máu khó đông. Có sẵn tại  https://www.cdc.gov/hemophilia/treatment/index.html 

Bài viết liên quan 

• Hympavzi (marstacimab): Phương pháp điều trị mới cho bệnh máu khó đông. Scientific European. Đăng ngày 12 tháng 2024 năm XNUMX. Có tại http://scientificeuropean.co.uk/medicine/hympavzi-marstacimab-new-treatment-for-hemophilia/ 

***