Rezdiffra (resmetirom) đã được FDA Hoa Kỳ phê duyệt để điều trị cho người lớn bị viêm gan nhiễm mỡ không do rượu (NASH) không xơ gan với sẹo gan từ trung bình đến nặng (xơ hóa), được sử dụng cùng với chế độ ăn kiêng và tập thể dục.
Cho đến nay, những bệnh nhân bị viêm gan nhiễm mỡ không do rượu (NASH) không xơ gan cũng có sẹo gan đáng chú ý vẫn chưa có loại thuốc nào có thể trực tiếp giải quyết vấn đề của họ. tổn thương gan. Của FDA Sự chấp thuận của Rezdiffra lần đầu tiên sẽ cung cấp một điều trị lựa chọn cho những bệnh nhân này, ngoài chế độ ăn kiêng và tập thể dục.
NASH là kết quả của sự tiến triển của chất béo không do rượu gan bệnh Ở đâu gan viêm, theo thời gian, có thể dẫn đến sẹo gan và rối loạn chức năng gan. NASH thường liên quan đến các vấn đề sức khoẻ khác như huyết áp cao và bệnh tiểu đường loại 2. Theo ít nhất một ước tính, khoảng 6-8 triệu người ở Mỹ mắc NASH với sẹo gan ở mức độ trung bình đến nặng, và con số này dự kiến sẽ tăng lên.
Rezdiffra là chất kích hoạt một phần thụ thể hormone tuyến giáp; Rezdiffra kích hoạt thụ thể này trong gan làm giảm sự tích tụ mỡ trong gan.
An toàn và hiệu quả của Rezdiffra
Tính an toàn và hiệu quả của Rezdiffra được đánh giá dựa trên phân tích điểm cuối thay thế vào tháng thứ 12 trong một thử nghiệm đối chứng giả dược, mù đôi, ngẫu nhiên, kéo dài 54 tháng. Điểm cuối thay thế đo mức độ gan viêm và sẹo. Nhà tài trợ được yêu cầu tiến hành một nghiên cứu sau phê duyệt để xác minh và mô tả lợi ích lâm sàng của Rezdiffra, điều này sẽ được thực hiện thông qua việc hoàn thành nghiên cứu kéo dài 54 tháng tương tự và vẫn đang tiếp tục. Để đăng ký tham gia thử nghiệm, bệnh nhân cần phải có gan sinh thiết cho thấy tình trạng viêm do NASH ở mức độ trung bình hoặc nặng gan sẹo. Trong thử nghiệm, 888 đối tượng được chỉ định ngẫu nhiên để nhận một trong những loại sau: giả dược (294 đối tượng); 80 miligam Rezdiffra (298 đối tượng); hoặc 100 miligam Rezdiffra (296 đối tượng); một lần mỗi ngày, ngoài việc chăm sóc tiêu chuẩn cho NASH, bao gồm tư vấn về chế độ ăn uống và tập thể dục lành mạnh.
Sau 12 tháng, sinh thiết gan cho thấy tỷ lệ đối tượng được điều trị bằng Rezdiffra đạt được giải pháp NASH hoặc cải thiện sẹo gan cao hơn so với những người dùng giả dược. Tổng cộng có từ 26% đến 27% đối tượng nhận được 80 miligam Rezdiffra và 24% đến 36% đối tượng nhận được 100 miligam Rezdiffra đã trải qua quá trình giải quyết NASH và không làm sẹo gan trầm trọng hơn, so với 9% đến 13% những người dùng nhận được giả dược và tư vấn về chế độ ăn uống và tập thể dục. Phạm vi câu trả lời phản ánh cách đọc của các nhà nghiên cứu bệnh học khác nhau. Ngoài ra, tổng cộng 23% đối tượng nhận được 80 miligam Rezdiffra và 24% đến 28% đối tượng nhận được 100 miligam Rezdiffra đã trải qua sự cải thiện về tình trạng gan sẹo và tình trạng NASH không trầm trọng hơn, so với 13% đến 15% những người dùng giả dược, tùy thuộc vào kết quả của từng nhà nghiên cứu bệnh học. Việc chứng minh những thay đổi này ở một tỷ lệ bệnh nhân chỉ sau một năm điều trị là đáng chú ý, vì bệnh thường tiến triển chậm và hầu hết bệnh nhân phải mất nhiều năm hoặc thậm chí nhiều thập kỷ mới thấy tiến triển.
Tác dụng phụ của Rezdiffra
Các tác dụng phụ phổ biến nhất của Rezdiffra bao gồm tiêu chảy và buồn nôn. Rezdiffra đi kèm với một số cảnh báo và biện pháp phòng ngừa nhất định, chẳng hạn như nhiễm độc gan do thuốc và các tác dụng phụ liên quan đến túi mật.
Nên tránh sử dụng Rezdiffra ở những bệnh nhân xơ gan mất bù. Bệnh nhân nên ngừng sử dụng Rezdiffra nếu có dấu hiệu hoặc triệu chứng bệnh nặng hơn. gan hoạt động trong khi điều trị Rezdiffra.
Tương tác thuốc của Rezdiffra
Sử dụng Rezdiffra cùng lúc với một số loại thuốc khác, đặc biệt là statin để giảm cholesterol, có thể dẫn đến tương tác thuốc đáng kể. Các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe nên tham khảo thông tin kê đơn đầy đủ để biết thêm thông tin về những tương tác thuốc quan trọng có thể xảy ra với Rezdiffra, liều lượng khuyến cáo và điều chỉnh cách dùng.
Sản phẩm FDA Rezdiffra đã được phê duyệt theo lộ trình phê duyệt nhanh, cho phép phê duyệt sớm hơn các loại thuốc điều trị các tình trạng nghiêm trọng và giải quyết nhu cầu y tế chưa được đáp ứng, dựa trên điểm cuối lâm sàng thay thế hoặc trung gian có khả năng dự đoán lợi ích lâm sàng ở mức hợp lý. Nghiên cứu bắt buộc kéo dài 54 tháng nói trên đang được tiến hành sẽ đánh giá lợi ích lâm sàng sau 54 tháng điều trị bằng Rezdiffra.
Rezdiffra đã nhận được các chỉ định Trị liệu Đột phá, Theo dõi Nhanh và Đánh giá Ưu tiên cho chỉ định này.
Sản phẩm FDA đã cấp phép Rezdiffra cho Madrigal Pharmaceuticals.
***
nguồn:
FDA 2024. Thông cáo báo chí - FDA chấp thuận phương pháp điều trị đầu tiên cho bệnh nhân bị sẹo gan do bệnh gan nhiễm mỡ. Đăng ngày 14 tháng 2024 năm XNUMX. Có sẵn tại https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-patients-liver-scarring-due-fatty-liver-disease
***
